לוקסטורנה
לוקסטורנה (באנגלית: Luxturna, גם: Voretigene neparvovec) היא תרופה גנטית לטיפול ברטיניטיס פיגמנטוזה (גן RPE65) ובתסמונת לבר (אנ'). [1] התרופה פותחה על ידי חברת התרופות ספארק(אנ') ובית החולים לילדים בפילדלפיה. [2] [3] זהו הטיפול הגנטי הראשון שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). [4]
רטיטיניס פיגמנטוזה ותסמונת לבר הינן הפרעות תורשתיות הגורמות לתהליך עיוורון פרוגרסיבי. הטיפול הגנטי משפר משמעותית את הראייה אצל המטופלים. [5] הטיפול ניתן כזריקה לתוך הרשתית.
היסטוריה
החוקרים, בני הזוג ז'אן בנט ואלברט מגווייר, עבדו במשך עשרות שנים על מחקרים בנושא עיוורון מולד, מחקר שהגיע לשיאו באישור הטיפול חדש, לוקסטורנה. [6]
לוקסטורנה הוגדרה על-ידי ה-FDA כתרופה יתומה עבור תסמונת לבר ורטיניטיס פיגמנטוזה. [7] [8] בקשת רישיון להפצה הוגשה ל-FDA ביולי 2017 עם בקשה למתן עדיפות. [9] תוצאות הניסוי הקליני שלב III פורסמו באוגוסט 2017. ב-12 באוקטובר 2017, פאנל ייעוץ מרכזי למינהל המזון והתרופות (FDA), המורכב מ -16 מומחים, המליץ פה אחד על אישור הטיפול. [10] ה- FDA האמריקאי אישר את התרופה ב -19 בדצמבר 2017. [11] עם מתן האישור, חברת התרופות ספארק החלה בטיפול בעיקר בילדים הסובלים מהמחלה. [12]
המכירה המסחרית הראשונה של לוקסטורנה היתה גם המכירה הראשונה של מוצר גנטי כלשהוא בארצות הברית, התרחשה במרץ 2018. [13] [4] מחיר הטיפול דאז הוכרז כ-425 אלף דולר לטיפול בודד. [14] התרופה אושרה לשימוש רפואי בארצות הברית בדצמבר 2017, באוסטרליה באוגוסט 2020 [15] ובקנדה, באוקטובר 2020. [16]
בישראל הוכנסה התרופה לסל הבריאות בשנת 2020. עברו את הטיפול כ-10 מטופלים מרביתם ילדים עד גיל 12. [17]
קישורים חיצוניים
- אושר טיפול גֵני ראשון למחלת עיניים ניוונית אתר מכון דוידסון לחינוך מדעי.
- לוקסטורנה, באתר משרד הבריאות.
הערות שוליים
- ^ "Luxturna- voretigene neparvovec-rzyl kit". DailyMed. 4 בדצמבר 2019. נבדק ב-14 באוגוסט 2020.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ "Spark's gene therapy for blindness is racing to a historic date with the FDA". Statnews.com. 9 באוקטובר 2017. נבדק ב-9 באוקטובר 2017.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ Clarke, Toni. "Gene Therapy for Blindness Appears Initially Effective, Says U.S. FDA". Scientific American. נבדק ב-2017-10-12.
- ^ 4.0 4.1 "First Gene Therapy For Inherited Disease Gets FDA Approval". NPR. 19 בדצמבר 2017.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ McGinley, Laurie (19 בדצמבר 2017). "FDA approves first gene therapy for an inherited disease". Washington Post.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ "FDA approves Spark's gene therapy for rare blindness pioneered at CHOP - Philly". Philly.com. נבדק ב-2018-03-24.
- ^ "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight". adisinsight.springer.com.
- ^ Lewis, Ricki (13 באוקטובר 2017). "FDA Panel Backs Gene Therapy for Inherited Blindness". Medscape.
{{cite news}}: (עזרה) - ^ "Press Release - Investors & Media - Spark Therapeutics". Ir.sparktx.com. נבדק ב-9 באוקטובר 2017.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ "Landmark Therapy to Treat Blindness Gets One Step Closer to FDA Approval". Bloomberg.com. 2017-10-12. נבדק ב-2017-10-12.
- ^ "Luxturna". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 19 בדצמבר 2017. נבדק ב-2 באפריל 2020.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ "Spark grabs FDA nod for Luxturna, a breakthrough gene therapy likely bearing a pioneering price". FiercePharma.
- ^ "The anxious launch of Luxturna, a gene therapy with a record sticker price". STAT. 2018-03-21. נבדק ב-2018-03-24.
- ^ Tirrell, Meg (3 בינואר 2018). "A US drugmaker offers to cure rare blindness for $850,000". CNBC. נבדק ב-3 בינואר 2018.
{{cite news}}: (עזרה) - ^ "Luxturna". Therapeutic Goods Administration (TGA). 13 באוגוסט 2020. נבדק ב-22 בספטמבר 2020.
{{cite web}}: (עזרה) - ^ "'I never saw stars before': Gene therapy brings back 8-year-old Canadian boy's sight". CTVNews. 2020-10-14. נבדק ב-2020-10-21.
- ^ נועם בן ה-11 יקבל את הטיפול היקר שיציל ראייתו , באתר ynet.
32203520לוקסטורנה