סרליפונאז אלפא
| שמות מסחריים בישראל | |
|---|---|
| ברינוירה - brineura | |
| נתונים כימיים | |
| כתיב כימי | C2657H4042N734O79S11 |
| נתונים פרמוקוקינטיים | |
| מטבוליזם | 59000g·mol−1~ |
| בטיחות | |
| מעמד חוקי | תרופת מרשם |
| דרכי מתן | הזרקה לתוך מערכת חדרי המוח |
| מזהים | |
| מספר CAS | 151662-36-1 |
| PubChem | [1] |
| ChemSpider | [2] |
סרליפונאז אלפא (cerliponase alfa) הוא החומר הפעיל בתרופה ברינוירה (brineura). משמש לטיפול אנזימטי חלופי, עבור מחלת באטן (Batten disease), שהיא צורה של ליפופוסינוזיס סרואי נוירונלי(אנ'). התרופה אינה רשומה בישראל, אך מיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור מיוחד של משרד הבריאות.
התרופה אושרה ב-27 באפריל 2017, על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), להאט איבוד של יכולת הליכה בילדים סימפטומטיים, מעל גיל 3 שנים, עם ליפופוסינוזיס סרואי נוירונלי מסוג 2 (CLN2) אינפנטילי מאוחר. המחלה ידועה אף כחסר בטריפפטידיל פפטידאז (TPP1) או מחלתJansky–Bielschowsky disease[1]. התרופה אף אושרה על ידי הסוכנות האירופאית לתרופות (EMA) ב-30 במאי 2017[2]. בבריטניה, המכון הלאומי הבריטי למצוינות בבריאות (NICE) העריך את הסרליפונאז אלפא לטיפול של CLN2 וסבר שהוא אינו בעל יחס מספק של עלות-תועלת[3][4].
מחלת CLN2 שייכת לקבוצת המחלות ליפופוסינוזיס סרואי נוירונלי (NCLs) הידועות גם כמחלת באטן. מחלת CLN2 היא מחלה תורשתית נדירה המשפיעה בעיקר על מערכת העצבים. תסמינים וסימנים האופייניים למחלה מסוג "אינפנטילי מאוחר", מתחילים להופיע בין גיל שנתיים וארבע שנים.
התסמינים הראשונים כוללים, בדרך כלל, עיכוב בכישורי שפה, התקפי כיפיון (אפילפסיה) חוזרים וקושי בקואורדינציה של תנועות (אטקסיה). ילדים הלוקים במחלה מפתחים גם עוויתות שרירים (מיוקלונוס) ואיבוד ראייה. מחלת CLN2 משפיעה על כישורים מוטוריים חיוניים, כמו ישיבה והליכה, והילדים החולים נזקקים לכסא גלגלים[5].
התרופה ניתנת בצורת מתן הזרקה אינטרה-ונטריקולרית(אנ') (הזרקה לתוך מערכת חדרי המוח), מה שמאפשר קליטה משמעותית לתוך המוח.
התרופה פותחה על ידי חברת ביומרין פרמסוטיקל(אנ').
הערות שוליים
- ^ FDA approves first treatment for a form of Batten disease www.fda.gov
- ^ European Commission Approves Brineura (cerliponase alfa), the First Treatment for CLN2 Disease, a Form of Batten Disease and Ultra-Rare Brain Disorder in Children
- ^ Cerliponase alfa for treating neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 NATIONAL INSTITUTE FOR HEALTH AND CARE EXCELLENCE
- ^ Selina McKee costly for NHS use Pharma Times
- ^ FDA approves first treatment for a form of Batten disease
הבהרה: המידע במכלול נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה יעוץ רפואי.
28763474סרליפונאז אלפא