בלינטומומב

בלינטומומב (Blinatumomab; שם מסחרי BLINCYTO) היא תרופה מסוג אימונותרפיה המשמשת כטיפול בלוקמיה לימפובלסטית חריפה, ALL) Acute Lymphoblasic Leukemia), שמקורה בתאי B ממאירים, אשר עמידה לטיפול קודם או לאחר הישנות המחלה. ב 2014 אושרה על ידי ה FDA בהליך מזורז לטיפול בALL עם כרומוזום פילדלפיה שלילי.

שייכות

התרופה שייכת לקבוצת תרופות מסוג נוגדנים חד-שבטיים מטכנולוגיית ה BiTE® ‏(Bispecific T -cell Engager) אשר פועלות בצורה סלקטיבית ומכוונות את מערכת החיסון של האדם כנגד תאי המחלה. באמצעות הטכנולוגיה של ה-BITE, Blinatumomab נקשרת מצד אחד לתאי B ממאירים המבטאים את החלבון CD-19 הספציפי לתאי ה B ב-ALL, ומצדה השני נקשרת ומשפעלת באמצעות CD-3 תאי T ציטוטוקסיים הגורמים לאפופטוזיס (מוות) של תאי ה ALL.

שימוש רפואי

בלינטומומב נמצאת בשימוש כטיפול קו שני עבור חולי לויקמיה לימפואידית חדה, שמקור מחלתם בתאי B ובעלי כרומוזום פילדלפיה שלילי, אשר מחלתם עמידה לטיפול או נשנתה.

מנגנון פעולה

בלינטומומב מאפשר לתאי ה T של החולה לזהות תאי B ממאירים ולקשר ביניהם. למולקולת הבלינטומומב שני אתרי קישור – אחד ל CD3 המבוטא על תאי ה T של המטופל, ואחד CD19 המבוטא על תאי ה B של המטופל. CD3 מהווה חלק מקומפלקס הקולטן על תאי T. התרופה פועלת על ידי קישור שני התאים ושפעול תא ה T, בעת שפעולו מבטא פעולה ציטוטוקסית המובילה להרג התא הסרטני. תופעות הלוואי הנלוות לטיפול הן סינדרום שחרור ציטוקינים ונוירולוגיות בעיקרן ובדרך כלל חולפות במהלך הטיפול.

איור של מנגנון הפעולה

היסטוריה

התרופה פותחה על ידי חברה גרמנית – אמריקאית בשם Micromet בשיתוף חברת LONZA. Micromet לאחר מכן נרכשה על ידי חברת Amgen אשר פיתחה את הניסויים הקליניים של התרופה. ביולי 2014 ה-FDA קבע לתרופה מעמד של טיפול פורץ דרך בALL ב-3 בדצמבר 2014 ,בלינטומומב אושרה בארצות הברית לטיפול בחולי ALL בעלי כרומוזום פילדלפיה שלילי, שמחלתם עמידה לטיפול קודם או נשנתה. האישור ניתן במסגרת מסלול אישור מואץ בFDA ומבוסס על מחקר פזה שנייה שפורסם בעיתון Lancet בינואר 2015 אשר הציג יעילות בטיפול בחולים עם ALL נשנית אן עמידה לטיפול. במחקר זה שנערך ב 189 חולי ALL קשים שחלקם עם עמידות ראשונית לכל טיפול, חלקם לאחר מספר השנויות של המחלה וחלקם לאחר חזרת המחלה לאחר השתלת מח עצם אחת ויותר, נמצא כי 43% מהחולים הצליחו להגיע להפוגה מלאה. ל-80% מהחולים בהפוגה לא נמצאו שרידי מחלה ברמה המולקולרית (MRD) ו 40% הצליחו לעבור לטיפול בהשתלת מח עצם הנותן את הסיכוי המרבי לריפוי במצבים אלו.

התרופה בתהליכי רישום בישראל והוגשה לסל הבריאות של 2016.

קישורים חיצוניים

• אישור ה- FDA לתרופה
• מידע נוסף על הטיפול בתרופה
• מידע על לויקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL)
• רינה זיסמנוביץ, להתמודד עם ילד חולה בלוקמיה מסוג ALL, באתר ynet, 1 בנובמבר 2015

הערות שוליים

הבהרה: המידע במכלול נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה יעוץ רפואי.