אלוסולפאז אלפא
| שמות מסחריים בישראל | |
|---|---|
| וימיזים - vimizim | |
| נתונים כימיים | |
| כתיב כימי | C5020H7588N1364O1418S34 |
| מסה מולרית | 110.8 kg/mol |
| בטיחות | |
| מעמד חוקי | תרופת מרשם |
| מזהים | |
| ChemSpider | אין |
אלוסולפאז אלפא (elosulfase alfa) הוא החומר הפעיל בתרופה וימיזים (vimizim) המשמשת לטיפול בתסמונת מורקיו(אנ') אשר נגרמת על ידי חוסר באנזים N-אצטילגלקטוזאמין-6-סולפטאז(אנ'). אלוסולפאז אלפא הוא גרסה סינתטית של אנזים זה.
התרופה וימיזים (אלוסולפאז אלפא) פותחה על ידי חברת ביומרין פרמסוטיקל אינק. (.BioMarin Pharmaceutical Inc). ואושרה לשימוש בארצות הברית על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), בשנת 2014.
התרופה משמשת כטיפול אנזימטי חלופי; מחקר קליני שנערך בשנת 2014, אישר כי התרופה הייתה יעילה בחולים צעירים עם תסמונת מורקיו סוג A[1].
מוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA הנקראת גם תסמונת מורקיו, סוג A, היא מחלה מטבולית המשפיעה בעיקר על השלד. החומרה, גיל הופעת המחלה והתסמינים הקשורים אליה, שונים בין אדם לאדם. סימנים ותסמינים כוללים מגוון של ליקויים בשלד. חולים במחלה עלולים אף לסבול ממעורבות של מערכות איברים אחרות, כמו בעיות נשימה, או מחלת לב מסתמית[2].
טיפול עם וימיזים היה יעיל ביותר לגבי תסמינים נשימתיים, פעילויות של חיי היומיום וגדילה, כפי שאושר במאמר שפורסם בשנת 2015[3].
התרופה וימיזים מאושרת לשיווק בישראל, בצורת תרכיז להכנת תמיסה לאינפוזיה, ומיועדת לטיפול במוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA (תסמונת מורקיו A, MPS IVA) בחולים בכל הגילאים. התרופה אינה נכללת בסל הבריאות.
קישורים חיצוניים
- הערך "וימיזים - Vimizim", באתר "ויקיתרופות"
- עלון לרופא באתר משרד הבריאות
הערות שוליים
- ^ Hendriksz, C. et. al "Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study" Journal of Inherited Metabolic Disease. 37 (6): 979–990. doi:10.1007/s10545-014-9715-6.
- ^ Mucopolysaccharidosis type IVA
- ^ Hendriksz, C. et. al "Multi-domain impact of elosulfase alfa in Morquio A syndrome in the pivotal phase III trial" Molecular Genetics and Metabolism. 114 (2): 178–185. doi:10.1016/j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.
הבהרה: המידע במכלול נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה יעוץ רפואי.
27307797אלוסולפאז אלפא